澳医学又一重大突破！血友病可通过基因疗法彻底根除！挽救多少生命！

【今日澳洲12月7日讯】血友病治疗的重大突破——基因疗法。澳大利亚研究人员日前发现，可以用基因疗法治疗血友病，获得了医学重大突破。

血友病是一种遗传性的出血性疾病，患者每隔几天需要注射凝血药物。实验参与者Mark Lee的两个兄弟都因血友病在儿时就死亡，自从出生以来，他每周都要注射三次凝血药物。自从进行了基因治疗，38岁的他再也没有出血，他激动地表示：“这对我来说简直改变了生活，我的童年充满了血和棉花团，我不能踢球也不能做任何我的朋友能做的事。我妈妈一定很高兴，她现在唯一的儿子不会死了。”

由Royal Prince Alfred医院John Rasko领导的国际研究小组成功地试验了一种方法，为患者提供一个健康的基因从根本上来治疗疾病。患者会发生基因突变，阻止身体产生凝血蛋白因子IX。

研究小组改造了一种病毒，并用血友病基因拷贝取代了其基因核心。

通过静脉注射，健康基因转移到10名试验参与者中。基因疗法 - 被称为SPK-9001 ，是安全的，可以防止出血，几乎完全消除了对持续性治疗的需求。这项重大研究结果被发表在新英格兰医学杂志上。Rasko教授称，这是对终身出血障碍终结。

该试验针对的是B型血友病，在澳大利亚已经影响了约500个人，但是该团队现在想要治疗的是更为常见的A型血友病，影响到2300多人。

这项研究也为其他遗传病提供了思路，澳大利亚一家生物公司一直在致力于将这种治疗药物推向市场。据了解，血友病大多是遗传的，常见于男性。

Lee说，他的两个女儿都是血友病携带者，“但现在我知道，以后只要注射药物，他们的病就能好，他们就能过上正常的生活。”

（Carol）