大反转！瑞德西韦药企对抗FDA，拒绝孤儿身份（组图）

随着全球抗疫升级，多家跨国药企却放弃了旗下药物的市场权益。

3月25日，吉利德官网发布声明称，已经向FDA提交申请，要求取消其授予新型冠状病毒肺炎的在研抗病毒药物瑞德西韦的孤儿药资格，同时放弃与该资格认定相关的所有权益。

就在两天前，吉利德刚刚向健识局证实，瑞德西韦获FDA孤儿药认定的消息按照《孤儿药法案》规定，获得认定后，孤儿药可以简化上市审评手续，加快审批，上市后还可独享市场7年。

此前，据外媒消息，艾伯维也表示将放弃克力芝的专利权。在中国抗击疫情的过程中，克力芝很早就被推荐使用，临床救治和试验中都很常见。正因如此，消息一出，艾伯维被称作首个放弃在新冠全球大流行中获利的制药企业。

是什么让以逐利为本的企业主动放手权益？有业界人士认为是迫于舆论压力，也有专家认为，相关决定一定涉及企业其它利益。截至北京时间3月26日19时，全球累计确诊新冠感染48.7万例。

在疫情全球蔓延的当下，药企放弃潜在有效药物市场权益，无疑对抗击疫情有提振作用。这种行为也将对其他企业形成压力，或将影响新冠用药研发的走向。剧情大反转特朗普团队有吉利德前高管？在新冠用药研发赛道上，尽管有“人民的希望”之称，但由于试验周期长，目前，瑞德西韦进度已经落后于人。因此，几天前的孤儿药认定被业界视为一次提速，缩小了与法匹拉韦、氯喹类研发进展的距离。如今，吉利德忽然主动放弃了权益，为什么?事实上，瑞德西韦的孤儿药认定在美国引起了轩然大波。

3月23日，吉利德宣布瑞德西韦获得孤儿药资格以后，美国患者权益倡导组织就很快做出反应，予以谴责。该组织指出，孤儿药只适用于治疗罕见病的药物，根据《孤儿药法案》相关规定，其患病人群要少于20万人。而从目前发展趋势看，新冠疫情全球确诊人数已近50万，其中美国确诊超过6.8万，且正处于日增上万例的快速爆发期。

当前，新冠病毒正大面积传播，该组织认为可能会有大量人因此死亡。瑞德西韦认定孤儿药后，7年内都不能有价格较低的仿制药获批。另有报道称，吉利德一位前高管是特朗普政府指派的COVID-19行动组成员之一，他将新冠认定为罕见疾病的行为，也被一并指责。这些舆论压力是不是放弃孤儿药认定的原因？对此，吉利德方面未给出回应。

图/ 视觉中国

根据吉利德声明，放弃的权益里还有一条：免除在提交新药申请之前提供儿科研究计划的要求——该过程的审评时间可能长达210天。

也就是说，原本，孤儿药的身份能为瑞德西韦节约7个月的时间！

不过，吉利德表示，公司与监管机构最近的沟通互动表明，瑞德西韦治疗新冠的相关材料提交和审评已在加速，这或许是吉利德主动申请取消利好的底气。业内人士认为，一方面，在最终临床结果出炉前，新冠市场没有非常强的确定性；另一方面，申报孤儿药一般也只是为了加速导入。

如果审评速度已经加快，就没有必要冒天下之大不韪。声明中，除了申请取消认定，吉利德也表示，即使没有孤儿药资格，也有信心快速推进瑞德西韦的监管审评。

同时，吉利德明确，认识到了新冠病毒大流行造成的紧急公共卫生需求，正在尽全力推进瑞德西韦的快速开发，并将及时提供情况更新。此前，国内也曾掀起瑞德西韦仿制热潮，经过此次剧情反转，这些仿制企业有望保住险些失去的利好。

急转弯，收益减少恐影响疫情用药研发热情中国社科院公共政策研究中心特约研究员贺滨告诉健识局，企业从自身利益出发做出的决定，也可能达到对全人类有益的结果。

贺滨对健识局解释，吉利德的决定很可能是基于自身利益做出。一方面，对于公共健康事件，专利强制许可很可能在各国成为趋势，到时候企业想不放弃也不行，现在主动放弃还有利于提高声誉；另一方面，降低疫情影响，可有效避免全球经济崩溃，作为浪潮中的一份子，跨国药企也能减少损失，甚至获得更大收益。在此期间，放弃权益的不止吉利德。

3月23日，英国《金融时报》消息称，跨国制药巨头艾伯维将放弃克力芝的专利权，以应对可能威胁全球的药品供应链短缺问题。克力芝是HIV组合药物，由洛匹那韦和低剂量的利托那韦两种抗病毒药物以固定剂量组合而成。该药在中国的抗击新冠肺炎疫情中，很早就受到了官方推荐。此次放弃专利，是否包括所有剂型，是否在全球范围内放弃？对此，艾伯维没有明确说明。

据《新英格兰医学》刊发的一项199例入组患者的临床试验结论，克力芝对重症患者的临床症状改善、寿命延长等方面均不是最高标准方案，对疾病的进展也没有影响；建议与其他抗病毒药物联合使用可能会更好。对上述结果，哈佛医学院BWH医院的Lindsey Baden提出质疑，他认为入组的重症病人病情危重，个体差异大，而且很多患者接受了复杂的治疗，难以进行均一化比较。因此，克力芝对新冠的安全有效性还需进一步评价，仍属于“潜力股”。也就是说，艾伯维放弃的仍然可能是一个重要的利润来源。

图/ 视觉中国

自2020年1月，新冠疫情蔓延以来，从科学家到企业，都没有停止寻找有效药的脚步。在中国，已经有克力芝、阿比多尔、磷酸氯喹、利巴韦林等抗病毒药物获得国家卫健委推荐，在临床扩大试用范围。法匹拉韦、羟氯喹等基于初步试验结果，也受到了研究者、权威机构的推荐。

费用方面，据健识局粗略统计，已有大批仿制药的磷酸氯喹一疗程的费用大约为56元，国内只有海正有批文的法匹拉韦一疗程费用约为1600元。而克力芝用于HIV的治疗费用为4800美元/年。相比竞品众多的老药，独家创新药无疑有更好的定价空间。

从市场规律来讲，收益是对创新最好的鼓励，这也是美国《孤儿药法案》的初衷。新药研发成本极高，如果收益得不到保障，无疑会影响研发的热情，特别是对失败率极高的创新药的研发热情。

只是，在危害全球公共安全的疾病面前，这一思维是否也通用？在先行者的示范作用下，会不会有更多药企迫于压力放弃权益？这些会否影响新冠用药的研发？疫情仍处进行时，一切都有待时间和实践的不断检验。