食药总局解读医药新政：新药上市审批制改备案制

【财新网】（记者 李妍）新药上市有望提速。10月8日，中共中央办公厅、国务院办公厅发布了《关于深化审评审批制度改革 鼓励药品医疗器械的创新的意见》（下称《意见》）。10月9日，国家食药总局召开《意见》解读新闻发布会，国家食药总局副局长吴浈解读新政：新药上市林超试验机构资格认定从审批制改为备案制。

中国药品审评审批制度进行了多次改革，但仍存在突出问题。“近十年来，我国上市的一些典型的新药，上市的时间平均要比欧美晚5-7年，因为很多制度设计造成了新药在中国上市慢半拍。因为这个现状存在，所以现在网上购买药品，也包括个人从境外携带药品的现象越来越多，存在很多隐患。”吴浈介绍说，根据规定要求，进口的创新药必须在国外获准上市后才可以到中国申请上市，临床试验的不同步导致国外创新药在中国的上市速度严重滞后。2001年至2016年期间，发达国家批准上市的创新新药共有433种，在中国上市的只有一百多种。

中国新药上市速度缓慢，制度层面的关键在于药品注册申请积压问题严重。据国家食药总局于今年6月公布的信息，目前中国等待审评的药品注册申请已由2015年高峰时的22000件降至6000件。

为解决药品注册申请的效率问题，《意见》的最大亮点是将临床试验机构资格认定由过去的审批制改为备案制。临床试验是指任何在人体（病人或健康志愿者）进行药物的系统性研究，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及/或试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验药物的疗效与安全性，临床试验一般分为I、II、III、IV期临床试验和EAP临床试验。临床试验耗时时间长，投入成本高，是新药研发的关键环节。

“临床试验机构资格认定由过去的审批制改为备案制可以减少审批环节，提高效率。”国家食药总局药品化妆品注册司司长王立丰表示，目前，中国二级以上的医疗机构已经超过1万家，三级以上的医疗机构有2000多家，但是能够做药物临床试验的机构通过认定的只有600多家，特别是能够承担I期临床试验的机构仅有100多家，临床试验机构资源紧缺成为制约医药创新的瓶颈。

王立丰表示，这一改革体现了监管理念从强调事前认定改为事中、事后全过程监管，监管的重心由认定机构的形式转为监督检查机构开展临床试验能力的形式，唯能力而不唯机构。最重要的是通过鼓励社会力量投资设立临床试验机构等措施，可以切实拓展临床试验机构的数量，提高临床试验研究者的积极性，有效的缓解医疗和科研的矛盾。

《意见》再一次明确了严格药品注射剂审评审批的方向。意见第十一条明确表示，“严格控制口服制剂改注射制剂，口服制剂能够满足临床需求的，不批准注射制剂上市。严格控制肌肉注射制剂改静脉注射制剂，肌肉注射制剂能够满足临床需求的，不批准静脉注射制剂上市。大容量注射剂、小容量注射剂、注射用无菌粉针之间互改剂型的申请，无明显临床优势的不予批准。”

另外，《意见》明确指出将对已上市药品注射剂进行再评价。吴浈对此解读说，注射剂再评价的时间安排会更充裕一点，设计是用5至10年左右时间基本完成。对于公众最关心的中药注射剂的安全问题，国家食药总局也在密切观察，凡是出现不良反应都会采取果断的措施，目的是最大限度保护公众用药安全。按照国务院44号文件要求，对中药注射剂安全要进行再评价，再评价方案已初步形成，但现在还在业内讨论，近期可能会征求意见。

“中药注射剂再评价又比化学药品注射剂再评价更难一些，因为里面的成份不像化学药品那么清晰。所以如何进行再评价，方法上又和化学药品注射剂再评价有所区别。”吴浈表示，中药注射剂不仅要评价安全性，还要评价有效性，有效性是药品的根本属性，如果没有效药品就没有价值，所以中药注射剂的评价首先是评价有效性，同时也要审查安全性。

《意见》是2015年8月颁布的《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》之后，又一个深化药品医疗器械审评审批制度改革的纲领性文件。吴浈表示，《意见》的出台及相关措施的采取，将极大激发医药研发的活力，提高中国医药产业的创新发展水平，解决临床急需药品和医疗器械短缺难题，让患者尽快用上救命药、放心药。

《意见》共六个部分，包括：改革临床试验管理，确保临床试验科学、规范、真实；加快临床急需药品和医疗器械的上市审评速度，解决公众用药需求；鼓励创新，推动中国医药产业健康发展；全面实施上市许可持有人制度，加强药械全生命周期管理；提升技术支撑能力，全力为创新服务；加强组织领导，以法治思维和法治方式推动改革真正落地。

《意见》的核心在于鼓励创新，具体包括五个方面：一、改革临床试验管理；二、优化审评审批，具体包括罕见病用药和临床急需药可以附带条件批准，药品与原料、辅料、包装材料今后不单独审批，而是跟制剂关联审评审批，这样能提高审评审批和效率和质量；三、加强创新权益保护，具体包括探索建立药品专利链接制度、开展药品专利期的补偿试点、完善和落实药品数据保护和建立上市药品目录集；四、明确上市许可持有人的责任，明确科学家的创新研究者属性，要改变科学家既从事创新研究，又要负责药品生产销售的现状；五、提升技术支撑的能力，完善技术审评的制度，优化上市的流程，加快信息化的建设，从送审到审评、审评到上市实现全过程公开。■