重大突破,墨尔本向顽疾宣战!世界首次(组图)
近期,墨尔本莫纳什大学和顶级医院 The Alfred,
开始招募 124 名澳人参加世界首创的“癫痫治疗”试验
墨尔本将开始世界首创实验
十多年前,墨尔本大学的研究人员开发了一种名称为硒酸钠的药物,最初用途用于治疗癌症。
而现在,科学家们要看看,这种药物是否能在治疗人类癫痫方面,取得与动物模型研究相同的结果。
“癫痫症”
影响超过 150,000 名澳人,其中有1/3需要服药控制病情。
Alfred Health 研究副主任兼 Alfred Brain 项目主任莫纳什神经科学学院的 Terry O'Brien, 将癫痫描述为最常见的严重致残性脑部疾病之一。
他说,这对个人及其家庭以及国家卫生预算来说都是代价高昂的,估计每年的费用为 123 亿澳元。
治疗和控制这种疾病的成本很高,而目前已经对这种疾病进行了大量研究,而直到现在,但还没有开发出一种单一的疗法,能预防癫痫的发展,也没有在确定后减轻其严重程度。
Monash Neuroscience 的 Lucy Vivash 将领导该试验,她认为,硒酸钠的潜在治疗方法,大概率上说,会在人体试验中有效。
“目前,我们掌握的数据表明,临床前研究中的一部分动物完全停止了癫痫发作,其余的癫痫发作更少、严重性也降低。”她说。
该药物通过改变大脑中一种叫做 tau 的蛋白质的积累而起作用,
这种蛋白质已被证明会促进神经退行性脑部疾病(如阿尔茨海默病和痴呆症)中的脑细胞损伤。
“我们怀疑减少有毒形式 tau 的量,可以减轻疾病症状、并预防持续的症状。这可能有疗效。”Vivash 博士说。
该研究将从包括墨尔本在内的九个城市
招募耐药性癫痫患者
他们将接受为期六个月的治疗
领导临床前研究的 Pablo Casillas-Espinosa 说,目前的疗法仅针对症状。
Casillas-Espinosa 博士说:“因此,当患者停止或错过服药时,他们可能会癫痫发作,就好像他们没有接受治疗一样,而且重要的是,到目前为止,1/3的患者对任何治疗都没有反应。”
“我们希望对癫痫患者的生活质量产生积极影响。”
(儿童在球场上突然癫痫发作)
Vivash 博士将与 Casillas-Espinosa 博士和 O’Brien 教授合作开展该试验,他表示该疗法对于所有类型的癫痫症都非常有希望。
上周,Casillas-Espinosa 博士和他的团队在 eLife 杂志上发表了临床前研究结果,他们报告说,
在动物模型中硒酸钠有望成为“第一种”治疗癫痫的“医学缓解疗法”
研究人员现已获得 300 万澳元的医学研究基金,将于 10 月开始试验。
“革命性的”
如果每天一颗药丸可以阻止她的癫痫发作,这会改变46 岁墨尔本妈妈 Danielle Heaven 的生活。
她说, 她的癫痫发作始于婴儿时期,一直到她结婚生子后,现在仍然影响着她的生活。
(Danielle Heaven和孩子)
Heaven患有“耐药性癫痫”,现在服用三种抗癫痫药物来控制病情。但事实是,服用多种药物常常让她感到疲倦,并导致记忆力减退和认知问题。
这也意味着,她因癫痫突然意外死亡的风险增加;因为这个原因,她去年接受了神经外科手术,植入了迷走神经刺激器。
这个神经刺激器会向大脑发送信息,让她在癫痫发作的时候冷静下来。
“即使症状不严重,癫痫病也一直存在;它会影响人生决定,甚至会影响怀孕,因为你有可能将癫痫病传染给你的孩子。”她说。
(Danielle Heaven和孩子)
Heaven说,癫痫病也存在恐惧和耻辱感,每一两年,她都必须增加药物剂量,但癫痫发作仍然会发生。
“直到一两年前,当我参加一些研究时,我才知道我对药物有耐药性。这意味着一旦你尝试了两种或三种药物都没有成功,你的癫痫发作就很难得到控制。”
“直到现在,还没有治愈的希望,看不到任何希望。所以这次Monash大学和 The Alfred的研究是革命性的。”
结语
医学界每次在宣战顽疾路上实现的突破,都是鼓舞人心的。希望更多的新研究成果和新的治疗方法,能够尽快应用到临床,造福民众。